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基因诊断与基因治疗

2017-10-08 3页 doc 13KB 18阅读

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基因诊断与基因治疗基因诊断与基因治疗 高二(3)班 何盼 一(基因诊断与基因治疗的名词解释及概况: 基因诊断:指利用现代分子生物学和分子遗传学的技术方法,直接检测基因结构及其表达水平是否正常,从而对疾病做出诊断的方法。 基因治疗:早期指用正常的基因整合入细胞基因组以校正和置换致病基因的一种治疗方法。目前指将某种遗传物质转移到患者细胞内,使其在体内发挥作用,以达到治疗疾病目的的方法。 用于基因诊断的常用技术包括RFLP分析、ASO杂交法、PCR和限制性内切酶酶谱分析 等。基因诊断最准确的方法是基因测序。 目前,基因治疗所采用的方法分为...
基因诊断与基因治疗
基因诊断与基因治疗 高二(3)班 何盼 一(基因诊断与基因治疗的名词解释及概况: 基因诊断:指利用现代分子生物学和分子遗传学的技术方法,直接检测基因结构及其表达水平是否正常,从而对疾病做出诊断的方法。 基因治疗:早期指用正常的基因整合入细胞基因组以校正和置换致病基因的一种治疗方法。目前指将某种遗传物质转移到患者细胞内,使其在体内发挥作用,以达到治疗疾病目的的方法。 用于基因诊断的常用技术包括RFLP分析、ASO杂交法、PCR和限制性内切酶酶谱分析 等。基因诊断最准确的方法是基因测序。 目前,基因治疗所采用的方法分为基因矫正、基因置换、基因增补和基因失活等。1990年9月,全世界第一例基因治疗成功的疾病是SCID,其所用的基因是ADA基因。 二(基因诊断与其他诊断方法相比其诊断特点: a)以基因作为检查材料和探查目标,属于“病因诊断”,针对性强。 b)分子杂交技术选用特定基因序列作为探针,故有很高的特异性。 c)由于分子杂交和PCR技术都具有放大效应,故诊断灵敏度很高。 d)适用性强,诊断范围广。检测目标可为内源基因也可为外源基因。 三(基因诊断在医学中的应用。 目前,基因诊断已得到广泛应用。 a)用于遗传病,对遗传病的防治和预防性优生有实际意义。 B)用于肿瘤性疾病,除用于研究外,还可进行肿瘤的诊断、分类分型和预后检测,以指导抗癌。 c)用于感染性疾病既可检出正在生长的病原体,也可检出潜伏的病原体。 d)用于传染性流行病病原体的检测,有助于了解变异情况,指导预测。 e)有助于判断某些重大疾病的易感性,如HLA-DR4基因与RA相关。 f)在器官移植中的应用 g)在法医学中有利于物证的检测。 四(基因治疗的基本过程。 基本过程如下: a)治疗基因的选择 选择对疾病有治疗作用的特定目的基因是治疗的首要问题。 b)基因载体的选择 有病毒载体和非病毒载体。常用病毒载体,如逆转录病毒等。 c)靶细胞的选择 仅限选择体细胞,如淋巴细胞、造血细胞,上皮细胞等。 d)基因转移 是重要环节。导入哺乳动物细胞的方法有非病毒介导基因转移和病毒介导的基因转移。非病毒介导的包括物理的和化学的方法。如显微注射、电穿孔等物理方法,磷酸钙沉淀、脂质体介导等化学方法。 e)外源基因表达的筛选 利用载体中的标记基因对转染细胞进行筛选。 f)回输体内 将治疗性基因修饰的细胞以不同方式回输体内以发挥治疗效果。如淋巴细胞 可经静脉回输入血。 五(基因诊断与治疗的未来: 广义的基因治疗是指利用基因药物的治疗,而通常说的狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗,一般用DNA序列,主要的治疗途径是体外基因治疗,即在体外用基因转染病人靶细胞,然后将经转染的靶细胞输入病人体内,最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞,而不是基因药物。除间接体内法外,还可以用基因药物进行直接体内途径治疗,基因药物不但可用于治疗疾病,而且可用于预防疾病。这类基因药物治法简单易行,发展迅速,新型基因药物不断产生。 近年来,基因治疗的研究取得了重大进展,研究内容也已经从单基因的遗传病扩大到多基因的肿瘤、爱滋病、心血管病和神经系统疾病等方面。可以预见,基因治疗作为一种全新的疾病治疗手段,将在一定程度上改变人类疾病治疗的历史进程。
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